蛋白质治疗

       转化医学中心蛋白质治疗平台由资深的科研专家带队,主要科研方向是从未满足的临床需求出发,开发靶蛋白降解新技术。在构建的蛋白降解平台的基础上布局管线,开展新药研发和转化工作,致力于解决肿瘤、代谢类疾病、炎症等靶点“不可成药”、小分子耐药、递送效率低等一系列难题。如平台攻克了大多数蛋白质缺乏小分子抑制剂的结合口袋,导致 80-85% 的人类蛋白质组无法成药等难题。

       随着技术的积累与进步,平台以PROTAC,LYTAC,AbTAC 等蛋白降解技术研发新药物。与传统药物研发相比,靶蛋白质降解具有如下优势:可靶向“不可成药”的靶点,解决传统小分子无法成药难题;克服耐药难题,获得更持久的抗肿瘤、抗炎、抗病毒等效应;高选择性和高特异性。

       平台同时也开发具有治疗用途的蛋白质类药物,包括蛋白酶、细胞因子以及其他类型的生物大分子等;以及通过蛋白质工程、高通量筛选等技术手段,获得具有更强生物学活性和稳定性的蛋白质分子。通过X射线晶体学和冷冻电镜技术对靶标蛋白、蛋白-配体复合物的结构进行表征鉴定,为相应的药物设计提供理论依据。

       目前,蛋白质治疗平台已经建立了大肠杆菌、酵母、昆虫细胞以及哺乳动物细胞在内的等多种蛋白质表达系统,可高效表达各种靶点蛋白、抗体及常用的工具酶;建立了成熟的小分子/抗体-靶标相互作用检测系统;同时也掌握相关蛋白质结构生物学研究的技术手段。 

       除满足自身研发需求的同时,平台还为中心各部门及相关科研团队提供蛋白质表达纯化、结晶及结构解析等技术保障,加快了新药研发进程,降低了研发成本。

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