第一届转化医学高峰论坛圆满落幕
第一届转化医学高峰论坛圆满落幕
深圳 2023.12.12
2023转化医学高峰论坛会议现场
12月11日，由深圳市人民政府指导，深圳市发展和改革委员会组织，深圳市光明区科技创新局与深圳湾实验室（SZBL）共同主办，深圳湾实验室转化医学中心承办的第一届转化医学高峰论坛在深圳市光明区高科创新中心圆满落幕。本次会议以“医药创新加速、转化助力共赢”为主题，约300位来自生物医药领域的行业专家、企业家、科研学者、风险投资专家等齐聚一堂，就“新型科研机构如何进行转化”、“医药资本市场对创新药开发方向的预判”、“创新药源头开发策略”以及“科研机构如何同药企进行更好的合作”等问题共同思考、分享实践、探寻方法。
“我们非常荣幸能够举办这样一场高水平的论坛，这不仅为与会者提供了一个信息沟通交流的平台，更为深圳湾实验室乃至中国的生物医药研究从基础科研走向转化提供新的思路和见解。” 沈卫军博士，高峰论坛主持人、转化医学中心主任在开幕式上表示。
深圳湾实验室资深研究员，转化医学中心主任沈卫军博士
之后沈卫军博士向各位与会嘉宾和观众介绍了深圳湾实验室转化医学中心——一种在学术界从事新药研发的新范式。沈卫军博士指出，转化医学中心缘起同世界知名研发机构Scripps Research的合作，对标国际一流的新药研发机构Calibr，以“建设成为国际一流的转化医学研究中心”为目标，以“加速大湾区生命科学生态系统构建”为使命，于2020年12月正式开始运作。经过近三年的建设，转化医学中心已建立八大新药研发功能平台，形成了“全链条的临床前新药研发能力”。转化医学中心构建了两大技术系统：一是国际领先、单日化合物筛选量可超10万个的AI辅助全自动“超高通量筛选系统”（ultra High-Throughput Screening System, uHTS)），以及与系统筛选能力匹配的可达百万级的小分子化合物库；二是中心构建了全过程生物药（特别是抗体药物）的发现和工程技术系统，应用于各类新型药物研发，包括：bsAb, CAR-T, LYTAC, TCR, ADC等。沈卫军博士表示，转化医学中心有超20项正在开发中的First-in-class 或Best-in-class新药管线，涵盖小分子、多肽、蛋白质药物、抗体、细胞和基因疗法等，其中多个项目已进入IND申报阶段。
专家同聚共议小分子创新药物疗法
正式会议伊始，暨南大学教授、喜鹊医药创始人王玉强博士发表了题为“喜鹊医药创新药物研究开发的临床应用和定位”的演讲，与参会同行分享了喜鹊医药的战略定位、临床管线以及项目的最新进展等，并对高校教授进行新药创新、转化和创业提出了自己独特的见解。
暨南大学教授，喜鹊医药创始人王玉强博士
上海科技大学教授，达歌生物联合创始人&CSO仓勇博士以幽默和生动的语言介绍了分子胶降解剂（Molecular glue degraders, MGD）的发现、发展和基本原理，以及目前MGD药物研发所面临的诸多挑战。之后仓勇教授分享了达歌生物如何在识别新型MGD并将其从概念推进到临床开发的经验和过程。
深圳湾实验室转化医学中心高级研究员魏景强博士向与会嘉宾介绍了转化医学中心新一代、超高活性STING激动剂项目。魏景强博士指出，目前在研STING激动剂仍存在给药方式局限、代谢稳定性低、靶向性差、毒副作用大等问题。转化医学中心利用现代药物化学手段快速、高效地获得了新一代小分子STING激动剂临床前候选物。该类化合物具有超高体内外活性、良好的理化、药动学性质和安全性，同时显示优异的肿瘤组织靶向性并具备口服开发优势。
深圳湾实验室转化医学中心研究员王雷鸣博士从慢性病的管理和治疗代价入手，介绍了转化医学中心正在开发的项目：应用于慢病管理和治疗的超长效注射药物。目前利用该技术研发的降糖药物分子在小鼠、大鼠和犬中能实现注射一次长达六个月的长期平稳药物释放和持久药效，而且药效优于口服药物。该类长效药物具备持久和受益多的优势，未来会开发成每一到三个月注射一次的肌肉注射针或皮下注射笔。
安锐生物CEO丁强博士针对如何去发现针对已知成熟靶点或者不成药靶点的高度特异性小分子先导化合物这一全球范围的普遍难点，建立以质谱应用主导wet lab 筛选平台来系统筛选和发现激酶变构抑制剂，以及通过细胞表型筛选技术发现新型合成致死机制的小分子及其靶点，并展示了安锐生物的一些新的思路、验证性成果和管线进展。
砺博生物CEO詹剑博士分享了砺博生物的核心技术及其转化策略，通过融合IT与BT，将AI赋能的RNA结构生物信息学，与RNA分子生物学、细胞生物学结合，可以有效地在RNA中发现稳定的三级结构，并预测其折叠的形状和小分子结合口袋存在的与否，作为砺博生物小分子药物靶点选择的依据。
第一排从左往右至第二排嘉宾分别为：仓勇博士，魏景强博士，王雷鸣博士，丁强博士及詹剑博士
学者云集共话大分子与细胞基因疗法
近年来，大分子和细胞基因疗法领域持续发展。细胞基因治疗（CGT）被认为是生物医药领域尤其是癌症和遗传性疾病治疗的新方向。2021年2月，国家药监局发布了《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，进一步推动了该领域的规范化发展。同时，中国细胞和基因疗法市场正面临关键的发展机遇和挑战。
本次论坛中，暨南大学教授、NeuExcell神曦集团创始人陈功教授向大家介绍了如何应用原位神经再生治疗退行性疾病。陈功教授及其团队在国际上率先发明了运用神经转录因子NeuroD1将大脑内源性可分裂的胶质细胞原位直接转分化为新的功能性神经元，重构神经环路这一开创性的解决方法，有望治疗一系列重大神经损伤和退行性疾病。陈功教授指出，他和他的团队希望近期能在人体身上能实现原位再生1亿个神经细胞的“小目标”。陈功教授的报告深入浅出，数据引人入胜，现场听众亦是感觉“脑洞大开”。
暨南大学教授、NeuExcell神曦集团创始人陈功博士
安盛康泰/ASC Therapeutics 创始人、董事长兼CEO姜儒鸿博士剖析了在开发A型血友病第二代基因疗法时所采用的如何与监管机构进行交流，如何进行临床开发的策略，并通过分享ASC618案例来探讨A型血友病第二代基因疗法挑战和前景。
中山大学公共卫生学院（深圳）副院长，教授，博士生导师陈耀庆博士发表了题为“基于神经氨酸酶的流感疫苗研发”为主题的演讲，介绍了如何通过高通量抗体筛选平台鉴定神经氨酸酶特异单抗的体内外功能，并向与会人员展示了这些单抗作为潜在新型广谱免疫原可行性数据和分析。
立凌生物创始人&CEO王文博博士从TCR相关药物研发的难点出发，探讨如何利用单细胞测序和细胞时间飞行质谱（CyTOF）等新技术，使基于TCR的药物研发变得更加容易与高效。
因诺转化医学研究院执行院长、因诺免疫有限公司CEO王明军博士向与会者分享了TCR-T细胞治疗晚期恶性实体瘤的临床研究进展，并结合团队自己在国内开展的TCR-T细胞免疫治疗恶性肿瘤的临床研究历程和经验，进一步探讨TCR-T细胞治疗实体瘤的未来发展机遇和挑战。
上海交通大学教授杨选明教授向与会者介绍了新型并联共刺激CAR-T的基础研究与临床开发：在传统的CAR-T疗法面临血液瘤治疗后复发和实体瘤疗效低下的挑战时，杨教授及其团队通过系统筛选包含并联共刺激受体的新型CAR结构来提升CAR-T的活性以期解决这些问题。杨博士兴奋地指出，基于该技术开发的靶向CD20的LY007已获得IND批件，进入Phase I 阶段，缓解率100%，同时基于该技术开发的靶向CLDN18.2的LY011，已进入IIT阶段，有效率也达到了100%。
第一排从左往右至第二排嘉宾分别为：姜儒鸿博士，陈耀庆博士，王文博博士，王明军博士及杨选明博士
嘉宾会聚共同探讨转化模式新思考
赛诺菲中国研究负责人、赛诺菲研究院负责人肖昌春博士以“关于创新药研究的一些思考”为题，简要介绍了赛诺菲研究院的使命及其发展历程，并以此为基础，深度分享了他参与建立赛诺菲中国研究院过程中关于创新药研究的一些思考和体会。有意思的是，另外一位与会嘉宾潘德思博士则结合微芯生物的实践案例，分享了关于微芯生物在新药研发策略与发展上的个人体会和思考。两位嘉宾先后从不同角度都进行深度思考和分享，可谓异曲同工，相得益彰。
广州因明生物CTO欧阳晖博士则从改良创新药的立项风险和要点入手，分享了他的经验。欧阳晖博士认为，改良型新药开发具有时间短、费用低、相对成功率高的特点，因此有些公司将改良型新药开发作为企业发展的策略，也有些公司将改良型新药开发作为规避一类新药开发高风险高投入的有效手段。然而，改良型新药的在研项目很多，但是成功为企业带来商业价值的却凤毛麟角。在演讲中他用几个实例为大家分析改良型新药的立项风险和成功的关键因素：真正的市场需求是什么。
从左往右嘉宾分别为：肖昌春博士，潘德思博士以及欧阳晖博士
在以《生物医药投资波谷谈未来创新和转化》为主题的圆桌论坛中，三一创新投资执行董事张青博士（主持），勤智国际资本创始人、董事长汤大杰博士，元山投资董事长刘红霞女士，幂方资本合伙人李善兵博士，深创投健康产业基金投资总监林冠宇博士等五位嘉宾从风险投资人的角度出发，共同探讨生物医药投资领域当下面临的挑战与未来的机遇。圆桌论坛嘉宾结合各自多年的投资经验，对高校或企事业单位教授进行创新药转化和创业的优势、劣势和需要注意的重要问题分享了各自的见解。
从左往右嘉宾分别为：张青博士，刘红霞女士，汤大杰博士，李善兵博士以及林冠宇博士
本次高峰论坛的成功举办，只是转化医学中心致力于搭建转化领域高水准交流平台的开始，未来我们将立足深圳、面向全国、放眼世界，积极参与、组织更多类似会议和活动，并结合转化医学中心自身情况，探索适合中国国情的新药研发和转化的新模式、新路径，为中国生物医药基础研究走向临床实际应用贡献更多突破性成果！
参会人员合影
1条数据
